Investing.com — Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO) hisseleri Salı günü %14 düştü. Şirket, Faz 2 deneme sonuçlarının ardından orak hücreli hastalıkta tebapivat geliştirmeyi durduracağını açıkladı.
Şirket, denemenin ilacın geliştirilmesini destekleyecek yeterli farklılaşma göstermediğini bildirdi. Faz 2 denemesi, oral bir piruvat kinaz aktivatörü olan tebapivat’ı değerlendirdi. Deneme, 16 yaş ve üzeri orak hücreli hastalığı olan 59 hastada 12 haftalık bir süre boyunca yapıldı.
Denemenin birincil son noktası hemoglobin yanıtını ölçtü. Bu, 10 ila 12. haftalar arasındaki ortalama hemoglobin konsantrasyonunda başlangıca kıyasla ≥1,0 g/dL artış olarak tanımlandı. Yanıt oranları günlük 2,5 mg doz grubunda %43,8 oldu. 5,0 mg grubunda %47,1 ve 7,5 mg grubunda %29,4 olarak kaydedildi. Plasebo kolunda ise oran %33,3 oldu.
Hemoglobin seviyelerinde ve hemolizde iyileşmeler gözlemlendi. Bu iyileşmeler tüm tebapivat doz seviyelerinde görüldü. Sonuçlar piruvat kinaz aktivasyon mekanizmasıyla tutarlıydı. Bununla birlikte, sonuçlar Agios’un programı ilerletmek için gerekli gördüğü farklılaşma seviyesini oluşturmadı.
Tebapivat’ın güvenliği ve tolere edilebilirliği önceki orak hücreli hastalık denemelerle tutarlıydı. Şirket bu açıklamayı yaptı.
Agios, diğer piruvat kinaz aktivatörü olan mitapivat’a odaklanmaya devam ediyor. Mitapivat, orak hücreli hastalık için FDA Öncelikli İncelemesi altında. FDA, şirketin ek Yeni İlaç Başvurusunu bu ayın başında kabul etti. Mitapivat’ın hızlandırılmış onayı için başvuru yapıldı. PDUFA hedef tarihi 1 Kasım 2026 olarak belirlendi.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
Stratejileri incele
