Investing.com — Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) hisseleri Pazartesi günü yüzde 29 yükseldi. Şirket, FDA’nın Deramiocel BLA için PDUFA hedef karar tarihini 22 Ağustos 2026’dan 22 Kasım 2026’ya uzattığını duyurdu.
Üç aylık uzatma, Capricor’un ek Faz 3 HOPE-3 verilerini sunmasının ardından geldi. Şirket, Duchenne musküler distrofisi için deneysel bir hücre tedavisi olan Deramiocel’in önerilen endikasyonunu destekleyen analizler sundu. FDA’nın Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi değişikliği incelemeye kabul etti. Merkez, DMD’de önemli karşılanmamış tıbbi ihtiyaca atıfta bulundu.
Değişiklik, kilit Faz 3 HOPE-3 çalışmasından 24 aylık açık etiketli uzatma verilerini içeriyor. Ek sağlamlık analizleri de yer alıyor. Capricor, FDA’dan verileri üst ekstremite fonksiyonuna odaklanan önerilen endikasyonu desteklemek için incelemesini talep etti. Bu, HOPE-3’ün birincil sonlanım noktasıydı.
FDA, sunumu büyük bir değişiklik olarak sınıflandırdı. PDUFA hedef karar tarihini bilgileri incelemek için üç ay uzattı. Uzatma, Temmuz 2026 Danışma Komitesi toplantısının ardından FDA ile devam eden görüşmelerin ardından geldi.
Şirkete göre HOPE-3, birincil sonlanım noktasını karşıladı. Çalışma, üst ekstremite fonksiyonunda istatistiksel olarak anlamlı bir fayda gösterdi. Çalışma artık Duchenne musküler distrofisinde üst ekstremite fonksiyonunu değerlendiren en kapsamlı klinik veri setlerinden birini temsil ediyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
